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国产原创研发22年,阿尔茨海默病新药终上市

导读
今年11月2日,国家药监局有条件批准九期一作为国家一类新药上市,“用于治疗轻度至中度阿尔茨海默病,改善患者认知功能。”12月29日,中国科学院上海药物研究所终于在九期一全国战略发布会上,宣布这款由我国自主研发22年的新药正式上市。

我国历时22年自主研发


甘露特钠胶囊,商品名“九期一”,代号为GV-971。早在11月2日国家药品监督管理局“有条件批准”其上市之后,其研发单位之一上海绿谷制药有限公司就发布消息称,这款新药“填补了这一领域17年无新药上市的空白”,是“中国原创、国际首个靶向脑-肠轴的阿尔茨海默病治疗新药”。


尽管在当时,有人从专业角度发出了质疑的声音,如“药物作用机理阐释不明”、“III期临床试验周期过短”、“效果评估依据不充分”等,但是12月29日中国科学院上海药物研究所对于其获批正式上市的消息的宣布无疑驱散了之前的质疑声笼罩在人们心中的阴霾。


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九期一的重要意义在于,这是一款中国科学家原创且拥有完全自主知识产权的治疗阿尔茨海默病的新药,同时也是自2003年以来全球第一个被批准用于治疗阿尔茨海默病的药物。这款新药研发历时22年之久,得到了国家“863计划”、国家自然科学基金、国家“973计划”、“重大新药创制”、国家科技专项等项目的资助,也是国家药物审评审批制度改革后,通过优先审评审批通道获批的第一个神经精神类中国原创药物。


这款研发22年的新药的研发者之一是中国科学院上海药物研究所研究院耿美玉及其领导的研究团队,据她表示,“在为期36周的III期临床研究后,结果表明九期一在改善轻、中度阿尔兹海默病患者认知功能上有显著作用。作为原创新药,九期一是通过重塑肠道菌群平衡,抑制肠道菌群特定代谢产物的异常增多,以减少外周及中枢炎症、降低β淀粉样蛋白沉积和Tau蛋白过度磷酸化,从而改善认知功能障碍。”


需求巨大,却17年无新药上市


阿尔兹海默病(老年痴呆)是一种进行性神经疾病,会影响患者的思考及独立生活能力,不仅影响生活品质,更可能对患者寿命造成显著影响,在65岁以上的老年人群中是继癌症和心脏病之后的第三大死因。目前全球约有5000万痴呆患者患者,预计2050年这个数字将达到1.52亿,而在这其中约有60%至70%为阿尔兹海默病患者。


中国的阿尔茨海默病患者人数居世界前列。由于患者众多,针对此病症的药物市场需求也十分广大。国内外不少医药公司都将阿尔兹海默症作为研发新药的重点领域,尽管如此,多年以来进展不大,目前全球总共也只有5种相关药物,且正如前文所说,上一次新药问世在2003年,迄今为止已有17年无原研药上市。


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10月,美国百健公司宣布其开发的药物Aducanumab已通过临床测试,正在等待FDA批准。但这招致了多方质疑声,人们认为这是该公司的商业宣传,之前的临床试验有效性尚存疑,而现在也只不过是改变一套说辞以用来找FDA背书。


直到今年12月29日,我国原创治疗阿尔茨海默病新药九期一终于从一纸新药证书变成了将会惠及万千患者及家庭的一粒新药。该药自当日起正式在国内上市,患者可凭医生处方在全国各大专业药房(DTP药房)购买。


新药上市,研究继续


之前,九期一在刚刚获得新药证书时曾获得多方质疑,而在12月29日举行的九期一全球战略发布暨第一节脑肠轴论坛上,多位外国专家从专业角度对质疑作出回应,更有人表示“这是我见过的基础研究最好的药物,没有之一!”


美国阿尔茨海默病协会期刊《阿尔茨海默病和痴呆症》主编查文·哈恰图良(Zaven Khachaturian)表示,最重要的一点,可能是它印证了对肠道菌群(和)炎症的关联性,这是一个人们关注度越来越高的领域。他说:“一旦我们深入了解了这种作用方式,我们将能够利用这些知识,通过合理的药物设计,生产出更有效的化合物来作用于这一靶标。”


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与新药上市同步,“九期一”研发合作企业上海绿谷制药有限公司也宣布,未来将计划投入30亿美元,用以支持“九期一”上市后真实世界研究、国际多中心III期临床研究“绿色记忆”、扩大适应症研究和机制深入研究等。


其中,“九期一”国际多中心III期临床研究由美国阿尔茨海默病协会终身成就奖获得者、美国克利夫兰医学中心卢鲁沃脑健康中心主任教授杰弗里·卡明斯(Jeffrey Cummings)领衔主导并担任首席科学家,将以超过2000例轻、中度阿尔茨海默病患者为对象,在北美、欧盟、东欧、亚太等地区的200个临床中心开展12个月的双盲试验和6个月的开放试验,进一步深入验证“九期一”的临床价值。绿谷计划2024年完成国际多中心临床试验,争取在2025年完成新药全球注册申报。

 

美国加快治愈/治疗阿尔茨海默病联盟主席、老龄化研究联盟首席执行官苏珊·佩欣(Sue Peschin)认为,患者急需一种阿尔茨海默病的改变疾病进程的疗法,“九期一”的全球计划将为数以千万计的患者创造希望。

关键字:胡润百富、阿尔茨海默病新药
编辑:晋慧娟